ご報告が遅くなってしまいましたが、11月7～8日にボストンにてCDKL5Forumが開催されました！
CDKL5Forumとは、毎年この時期に開催されておりCDD(CDKL5遺伝子欠損症)に携わる研究者や企業と各国の患者会代表者が集まり、最新の研究状況等について話し合う会議です。ここ2年程コロナのためオンラインでの開催でしたが、今年は対面形式で行われることになり、日本からは東京大学の田中先生が輝幸先生が参加してくださいました。
今回の会議の詳細は、こちらになります！
英文で記載されているため、翻訳ソフトを使用して読んでいただければと思います。
とても希望のある内容であり、2019年ではマウスを使用しての実験的遺伝子治療が始められていましたが、現在CDDの最初の遺伝子治療による臨床試験への検討がされており、早ければ2023年にも開始される可能性があるとのことです！また、海外ではいくつかのてんかん薬の治験も始まっており、日本でも少しずつ治験が行われ始めていると聞きました。てんかん発作は本当にCDDの子ども達にとって一番しんどい症状であるため、ぜひ治験が無事に進み子ども達に新しいてんかん薬を届けることができる様になってほしいと切に願っています。