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海外とのつながり
CDD治療薬の開発に専心する民間非営利財団。2015年設立のLoulou財団は、CDD患者とその家族のために、意義のある治療薬と最終的には治癒を実現することを目標に、現状を変革するCDD治療薬に関する前臨床研究、橋渡し研究、臨床研究を行っている財団です。
CDKL5連盟は、CDKL5欠損症の患者擁護団体の国際的ネットワークで、4大陸18カ国の団体から構成されています。CDKL5連盟の役割は、CDD患者擁護団体間の迅速な意思疎通と調整を実現して、各団体が互いに支え合い、CDDに関する教育・臨床研究・ケアの最も良い方法を共有できるようにすることを目的としている連盟です。
IFCRは、CDD患者とその家族を支援する米国の団体として一番大きな団体です。CDD患者を抱える家族が2009年に設立したIFCRは、教育と研究のプログラムを通じてCDD患者とその家族の生活を改善することに専心しています。IFCRは、CDD患者とその家族に一番よいCDDケアを提供するため、全米の医療センターにCDD卓越臨床センターを設立し、発展させる活動の先駆けとなっている団体です。
CURE5は、CDKL5欠損症の治療法発見に特化した保護者主導の財団です。
実際の治療につながる研究への資金提供と、影響を受けるご家族への支援を目的として活動しています。CURE5は、家族の想いから生まれた財団で、「CDDは解決可能な課題である」という強い信念のもと、研究者・医療者・家族が連携しながら、治療実現と生活の質の向上を目指して取り組んでいます。
CDKL5レジストリ（International CDKL5 Disorder Database）は、CDKL5欠損症の患者さんの症状や成長、治療歴などの情報を世界中から集めている国際的なデータベースです。このデータは、CDDがどのように進行するのかを理解する「自然歴研究」に役立ち、治療法や新しい薬の開発に欠かせない基盤となります。
レジストリに集まった情報は、臨床試験を設計したり、治療の効果を評価する基準を作るために活用されます。そのため、多くの家族が参加することで研究が進み、CDDの治療法の実現をより早めることにつながる重要な取り組みです。
